HEIDELBERG, Jerman, 11 Nov (Bernama) -- Dalam dunia di mana pesakit yang mengalami kekurangan CDKL5 boleh mengalami antara 40 hingga 60 serangan epilepsi setiap hari, sebuah pengeluar biofarmaseutikal kontrak dan sebuah yayasan yang diasaskan oleh ibu bapa pesakit telah menjalin kerjasama dalam pembangunan awal RNA utusan (mRNA) bagi mencari rawatan jangka panjang untuk penyakit perkembangan saraf jarang jumpa ini.
Memandangkan hanya segelintir program berasaskan RNA yang sedang dibangunkan bagi penyakit jarang jumpa, Child’s Cure Genetic Research dan AGC Biologics akan bekerjasama untuk mengenal pasti pendekatan yang berdaya maju untuk membangunkan terapi mRNA baharu yang mampu meniru protein yang dihasilkan oleh gen CDKL5. Rawatan yang mengekalkan bekalan protein ini bertujuan untuk mengurangkan sawan, memperbaiki perkembangan neurologi, serta membantu pesakit — yang kebanyakannya terdiri daripada bayi dan kanak-kanak kecil — mengawal gejala yang melemahkan serta menghalang mereka daripada mencapai tahap kesihatan dan potensi sepenuhnya.